La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha aprobado de manera acelerada el uso del tovorafenib (Ojemda) para tratar a niños de 6 meses o más con glioma de grado bajo, un tipo de tumor cerebral. Esta aprobación se aplica a casos donde los tumores presentan cambios en el gen BRAF, son inoperables o han reaparecido después de la cirugía.
El tovorafenib está diseñado para dirigirse a células tumorales con fusiones específicas en BRAF, un tipo de alteración genética común en estos pacientes. En estudios clínicos, el medicamento demostró reducir o incluso hacer desaparecer los tumores en casi el 70% de los niños tratados. Además, muchos de estos tumores se mantuvieron reducidos por más de un año.
A diferencia de la quimioterapia, el tovorafenib se administra por vía oral, lo que permite a los niños recibir el tratamiento en casa una vez a la semana. Este enfoque no solo mejora la calidad de vida de los pacientes, sino que también ofrece una opción menos invasiva en comparación con las terapias tradicionales.
El estudio FIREFLY-1, que respaldó esta aprobación, seguirá monitoreando a los participantes para evaluar la duración de los efectos del tratamiento y su impacto a largo plazo, especialmente en términos de crecimiento infantil. Aunque se observaron algunos efectos secundarios, como cambios en el color del cabello y problemas de piel, los investigadores consideran que los beneficios del tratamiento superan los riesgos asociados.
Esta aprobación representa un avance significativo en el tratamiento de los gliomas de grado bajo en niños, ofreciendo nuevas esperanzas y más herramientas en la lucha contra esta enfermedad.