Las terapias con células CAR-T han demostrado eficacia en cánceres hematológicos, pero los tumores sólidos habían resistido este tipo de inmunoterapia. Un reciente ensayo clínico liderado por la Universidad de Stanford en Estados Unidos ha cambiado este panorama, mostrando resultados prometedores en 11 niños y jóvenes afectados por gliomas difusos de la línea media, un tipo de tumor cerebral altamente agresivo y hasta ahora incurable.
De acuerdo con los datos iniciales publicados en la revista Nature, el tratamiento logró reducir significativamente el tamaño de los tumores en algunos pacientes, mejorar la función neurológica y, en un caso, eliminar completamente cualquier evidencia detectable de cáncer. Este ensayo, que se encuentra en su fase 1, abre una puerta de esperanza para los afectados por esta enfermedad devastadora, como el glioma pontino intrínseco difuso (DIPG, por sus siglas en inglés).
Un desafío médico sin precedentes
Los gliomas difusos de la línea media, que afectan tanto al cerebro como a la médula espinal, tienen una esperanza de vida promedio de apenas un año. Las opciones terapéuticas actuales, como la radioterapia, solo proporcionan alivio temporal, mientras que ni la quimioterapia ni la cirugía han resultado efectivas.
Dentro de estos tumores, el DIPG se presenta como uno de los más agresivos, con una tasa de supervivencia a cinco años inferior al 1%. Los pacientes suelen enfrentar progresivas discapacidades motoras y cognitivas a medida que avanza la enfermedad.
La innovadora estrategia de las células CAR-T
La terapia CAR-T consiste en modificar las células T del sistema inmunitario del paciente para que ataquen células tumorales específicas. En este caso, el equipo de Stanford diseñó células CAR-T dirigidas al marcador GD2, una proteína abundante en los tumores de DIPG y otros gliomas similares.
Esta terapia había demostrado previamente eficacia en modelos animales, pero esta es la primera vez que se emplea con éxito en humanos para tratar tumores sólidos. De los 11 pacientes tratados, nueve experimentaron mejoras significativas en su movilidad, como la capacidad de caminar, y en cuatro casos los tumores se redujeron en más del 50%. Uno de los participantes logró una remisión completa, permaneciendo libre de signos de cáncer cuatro años después de su diagnóstico.
Un futuro prometedor con cautela
El paciente que logró la remisión completa continúa bajo tratamiento periódico con células CAR-T y lleva una vida activa, incluida su asistencia a la universidad. Aunque sigue enfrentando algunas secuelas como parálisis facial, ha recuperado capacidades como caminar y correr.
Michelle Monje, líder del estudio, subrayó la importancia de este logro, aunque advirtió que aún queda trabajo por hacer para optimizar y expandir este tratamiento. Por su parte, Luis Álvarez-Vallina, destacado oncólogo del Hospital Universitario 12 de Octubre, calificó el estudio como un avance significativo en términos de seguridad y eficacia. Sin embargo, enfatizó la necesidad de un seguimiento a largo plazo para confirmar la durabilidad de los resultados.
Este ensayo representa un hito en la lucha contra los tumores cerebrales infantiles y abre nuevas perspectivas para enfermedades hasta ahora consideradas intratables.